श्रेणी अभिलेखागार: समस्या 72 - वसंत 2013

बोस्टन में आईपीपीएफ की शानदार 2012 वार्षिक बैठक में जाने से एक साल पहले, मुझे डॉक्टर, शोधकर्ताओं, पीयर हेल्थ कोच और अन्य पेम-पार्ट्स के साथ एक सप्ताह के अंत में इकट्ठा करने में कोई दिलचस्पी नहीं थी। यह क्या कर सकता है?

दिसंबर 2010 में पीवी का निदान होने के बाद से, मैं एक भयानक त्वचा विशेषज्ञ की देखभाल में रहा हूँ हालांकि प्रारंभिक निदान ने मुझे डरा दिया था, मैं पर्याप्त रूप से सूचित महसूस करने के लिए इंटरनेट पर पर्याप्त पढ़ा था मैं एक लेखक हूं, एक वैज्ञानिक नहीं, और, स्पष्ट रूप से, प्रोटीनों और बी कोशिकाओं के बारे में सभी चीजें मेरे मस्तिष्क को तले हुए हैं। क्या मुझे सचमुच समझना चाहिए कि मेरे शरीर में क्या हो रहा है? मेरे डॉक्टर ने किया, और यह काफी अच्छा था

मैं चाहता था कि सभी मेरे जीवन के बारे में उन गंदे घावों के बिना जाए। इसलिए मैंने अपनी दवा ली, प्रयोगशालाओं के लिए चले गए, और मेरी स्थिति को साफ करने के लिए इंतजार किया।
केवल यह स्पष्ट नहीं हुआ
मैं भड़क उठा - बुरी तरह से। स्पष्ट रूप से मुझे एहसास हुआ जितना अधिक हो रहा था। यह इस तथ्य को स्वीकार करने का समय था कि मुझे एक पुरानी बीमारी थी, जो अभी भी वैज्ञानिकों द्वारा खुलासा होने के प्रारंभिक चरणों में था अगर मैं लंबे समय तक दौड़ में पेम्फिगस के साथ जीना सीख रहा था, तो मुझे मानक उपकरण की ज़रूरत थी:

• मेरे डॉक्टर के साथ बेहतर संवाद करने के लिए प्रतिरक्षा प्रणाली के बारे में बुनियादी ज्ञान
• चिकित्सा समुदाय के लिए एक संबंध है जो शोधकर्ताओं को पहले से ही जानते हैं और जहां वर्तमान अनुसंधान की अध्यक्षता की जाती है, उन्हें समझना शुरू हो सकता है
• आहार, नींद और तनाव से प्रभावित होने के तरीके को बेहतर ढंग से समझने के लिए दूसरों के साथ साझा अनुभव
• चल रहे समर्थन के लिए एक समुदाय
बोस्टन में मीटिंग के बारे में घोषणा ने सभी का वादा किया ताकि मैंने अपने आप को हस्ताक्षर किया। मेरी बेटी, झो, मेरे साथ विज्ञान की पृष्ठभूमि के साथ, झो न केवल महान कंपनी और समर्थन था बल्कि आणविक जीव विज्ञान सामान का अनुवाद किया। हैंडी!

जैसा कि हमने सप्ताह के अंत में जांच की थी, आईपीपीएफ के कर्मचारियों ने हमें गर्मजोशी से स्वागत किया। शुक्रवार की शाम का रिसेप्शन एक नए दोस्त बनाने और कुछ सप्ताहांत प्रस्तुतकर्ताओं को एक आरामदायक वातावरण में बंद होने के बारे में पता करने के लिए उपयुक्त सेटिंग में रोगियों, परिवार के सदस्यों और डॉक्टरों के एक आरामदायक मिंगिंग थे।
शनिवार की कार्यशालाएं पेम्फिगस और पेम्फिगोएड से संबंधित विषयों की जटिलता को शामिल करती थीं, उनके निदान और डॉक्टरों ने इलाज के नियमों के बारे में बताते समय विकल्प चुनते थे। मेरा पसंदीदा भाषण "डॉ। सैम मोस्केल्टा" के तहत "पैंडिफस से पहले प्रदीनिसोन" का नेतृत्व किया। उन्होंने कार्बनॉन्स नामक एक आर्सेनिक व्युत्पन्न के साथ मक्का स्टार्च स्नान और उपचार का वर्णन किया। उसे सुनकर, रोग की गंभीरता और जटिलता ने घर पर मारा

रितुक्सिमैब के बारे में बहुत सी बात थी, एक बी सेल लक्ष्यीकरण दवा जिसने पेम्फिगुस उपचार में एक वास्तविक बदलाव का संकेत दिया है। यह मेरे लिए विशेष रूप से प्रासंगिक था, जैसा कि मैंने अभी रितुज़ान ™ थेरेपी के तहत किया था। छोटे ब्रेकआउट समूहों में से एक में, मैंने डॉ। अनिमश सिन्हा के आनुवांशिकी में काम के बारे में सीखा। दूसरे में, एक दंत चिकित्सक डॉ। विककी नूनानान ने हमें मौखिक स्वच्छता के बारे में महान युक्तियां दीं।

सप्ताहांत के सबसे अच्छे हिस्सों में से एक नए दोस्त बना रहा था झो और मैं शनिवार की रात खाने में कनाडा और उसकी बेटी की एक महिला के साथ बैठा था और हमारे जीवन को साझा करने और कई हंसते हुए एक अद्भुत समय था।
ओह, और स्वादिष्ट भोजन और घटना प्रायोजकों की उदारता की तुलना में परे था!
आईपीपीएफ के साथ सप्ताहांत कितना अच्छा होगा? यह शिक्षित, मनोरंजना और प्रेरित हो सकता है यह आईपीपीएफ के आदर्श वाक्य को जीवन में ला सकता है, "एक आम आशा, एक असामान्य बांड" संक्षेप में, एक सप्ताह के अंत में बहुत अच्छा कर सकता है!
मैं इस साल सैन फ्रांसिस्को में फिर से वापस आ जाऊंगा। मुझे आपको वहां देखने की आशा है।

जुलाई 10, 2012 - मैं आने वाले वर्षों के लिए इस तिथि को याद रखूंगा, शब्दों के साथ गूंजती हूं, "आप पेम्फिगस वल्गारीस हैं।" इसका मतलब मुझे कुछ नहीं था मैंने एक इंटरनेट खोज की और चौंक गया। यह गंभीर देखा मुझे विश्वास नहीं हो रहा था कि ऐसा हो रहा है!

मैं एक सामान्य आहार खाने में असमर्थ था और मेरे मुंह, गले और नाक के बड़े क्षेत्र प्रभावित हो गए थे। मैं एक पेशेवर सनसनीखेज हूं इसलिए यह बुरी खबर थी मेरे सलाहकार, प्रभाव से अवगत कराए, एक मुंह से इलाज बढ़ाया, जिसमें तंत्रिकाय औषधि का उपयोग किया गया। शक्तिशाली दवाओं के उच्च स्तर की संभावना ने मुझे डरा दिया।

मुझे आईपीपीएफ वेब पेज मिला और पीयर हेल्थ कोच से संपर्क करें मुझे जल्द ही शेरोन हिकी द्वारा संपर्क किया गया था उसने धैर्यपूर्वक मेरी कहानी की बात सुनी, विभिन्न उपचार विकल्पों के बारे में जानकारी भेजी। यह बहुत आश्वस्त था जब मेरे त्वचाविज्ञानी ने एक समान योजना का सुझाव दिया यह भी और अधिक आश्वस्त था जब शेरोन ने मुझे बताया कि मेरे सलाहकार, डॉ। रिचर्ड ग्रोव्स, गाईस अस्पताल, लंदन में immunobullous रोगों के क्षेत्र में अत्यधिक सम्मान करते हैं।

इलाज समय में ही आया था क्योंकि मेरी बीमारी ताकत और गुंजाइश में प्रगति कर रही थी। घावों ने मेरी पीठ और खोपड़ी पर उग आया मेरे मुंह में घावों को दर्दनाक और दर्दनाक था और कुछ समय के लिए मेरे करियर और व्यवसाय को पटरी से उतार दिया। मुझे दवा के शुरुआती दिनों में पाया गया, लगभग बीमारी से भी बदतर। अब, उपचार के कई महीनों में, मैं लाभ देख रहा हूं! मैं फिर से भोजन की एक विस्तृत विविधता खा सकता हूं और हाल ही में मेरी पहली कॉन्सर्ट ... दर्द मुक्त कर सकता है!

आईपीपीएफ पीयर हेल्थ कोच प्रोग्राम अद्भुत रहा है! थोड़ी देर के लिए, मुझे लगा कि मुझे कोई पहचानने योग्य भविष्य नहीं था। हालांकि, शेरोन मेरे साथ सभी तरह से रहे हैं, आश्वासन और जानकारी प्रदान करते हैं। जीवन के लिए उसकी बेहद खुशी और उत्साह एक महान प्रोत्साहन रहा है और मुझे इस बिंदु से परे जाने में मदद मिली है। शेरोन ने इन सभी को परिप्रेक्ष्य में डाल दिया और मैं इस बीमारी की गंभीरता को स्वीकार करने में सक्षम हो गया है जबकि यह मेरी ज़िंदगी पर पूरी तरह से हावी नहीं होने के कारण सीख रहा है।

मुझे आश्चर्य हुआ जब शेरोन ने घोषणा की कि वह इंग्लैंड में आ रही थी और हमें मिलना चाहिए। मैंने किसी से पहले कभी पेम्फिगस से नहीं मिला था शेरोन संगीत का आनंद लेता है, इसलिए हमने लंदन के सेंट पॉल के कैथेड्रल में एक आगमन सेवा में भाग लेने की व्यवस्था की, जहां मैं क्लेरनेट, सैक्स और रिकॉर्डर पढ़ता हूं। गाना बजानेवालों के गाने के साथ सेवा शानदार और नाटकीय थी अंधेरे से प्रकाश की यात्रा (कैथेड्रल को अंधेरे में डालकर दर्शाया गया) आशा का एक शक्तिशाली प्रतीक है। शायरन, उनके परिवार और फादर माइकल के दोस्त, स्कूल के पादरी को पेश करने के लिए यह बहुत खुशी थी यह मेरे जीवन के दो हिस्सों को एक अप्रत्याशित और सुखी तरीके से लाया।
मैं कई मायनों में भाग्यशाली हूं मुझे जल्दी से पता चला था; हल्की बीमारी है जो प्रगति के लिए धीमी है; एक बहुत ही सक्षम त्वचाविज्ञान से उपचार प्राप्त करना; और अच्छी तरह से चिकित्सा मैं पेम्फिगस से परे एक अधिक संतुलित जीवन के साथ देखने की शुरुआत कर रहा हूं। इस संतुलन और शांत की भावना रोग के साथ अन्य लोगों की उदारता से आ गई है। पीमेरफीस वुल्गारिस नेटवर्क के सिरी लोवे और फेसबुक पीम्फिगस वल्गारिस पृष्ठ पर कई तरह के लोग जो लगातार समर्थन करते रहे हैं आईपीपीएफ वेबसाइट ने मुझे जानकारी का एक विश्वसनीय स्रोत प्रदान किया है। आईपीपीएफ पीयर हेल्थ कोच प्रोग्राम - और शेरोन - ने मेरे जीवन में सुरक्षा की भावना को वापस लाया है। मुझे बहुत खुशी है कि मुझे शेरोन से मिलने का मौका मिला, ताकि आपको धन्यवाद कहना है!

कुछ हफ्ते पहले, मुझे डॉ। ऐनी पेरिसर (यूएस एफडीए ऑफिस ऑफ न्यू ड्रग्स, दुर्लभ रोग कार्यक्रम) और डॉ। गायत्री राव (यूएस एफडीए ऑर्फ़न प्रॉडक्ट डेवलपमेंट ऑफिस) का साक्षात्कार करने का अवसर था। हमने अपने विभागों, अनाथ दवा के विकास, दवाओं के पुनर्निर्माण और आईपीपीएफ और हमारे सदस्यों की मदद के लिए क्या कर सकते हैं की भूमिका के बारे में बात की थी।

BADRI RENGARAJAN: आप अनाथ उत्पादों के विकास के एफडीए कार्यालय में काम करते हैं। कार्यालय का जनादेश क्या है, और बाकी एफडीए के साथ इसका क्या संबंध है?

एफडीए: कार्यालय 30 साल पहले बनाया गया था। उस समय, दुर्लभ रोगों के लिए उत्पादों के विकास पर बहुत कम ध्यान केंद्रित किया गया था। कार्यालय का प्राथमिक मिशन दुर्लभ रोगों के लिए उत्पादों के विकास को बढ़ावा देना है। अनाथ दवा अधिनियम के पारित होने से पहले, दुर्लभ बीमारी की जगह के लिए उत्पादों को विकसित करने के लिए कंपनियों में पर्याप्त प्रोत्साहन नहीं था। अनाथ औषधि अधिनियम उन प्रोत्साहनों को प्रदान करने के लिए बनाया गया था, जिसमें पदनाम और अनुदान कार्यक्रम भी शामिल है। हमारे कार्यालय इन कार्यक्रमों का संचालन करते हैं हम एफडीए की समीक्षा डिवीजनों में नहीं हैं, जो विपणन अनुप्रयोगों की समीक्षा करते हैं [यानी, ऐसे आवेदन जो एक दवा बाजार में लाने की मंजूरी चाहते हैं], हालांकि, हम उनके साथ मिलकर काम करते हैं।
एफडीए: हम कंपनियों के साथ शुरुआती सौदे करते हैं। हम अनाथ पदनाम के उद्देश्यों के लिए उत्पादों की समीक्षा करते हैं। उपकरणों के लिए एक औपचारिक पदनाम कार्यक्रम है हमारे पास दुर्लभ रोगों और बाल रोगों के लिए अनुसंधान को प्रोत्साहित करने के लिए दो अनुदान कार्यक्रम भी हैं - अनाथ उत्पाद अनुदान कार्यक्रम और बाल चिकित्सा उपकरण कंसोर्टिया अनुदान कार्यक्रम। दुर्लभ रोग आंतरिक और बाह्य रूप से ध्यान केंद्रित हो गए हैं, इसलिए, पदनामों और अनुदान कार्यक्रमों के प्रशासन के अतिरिक्त, हम एजेंसी के सभी विभिन्न भागों में एक क्रॉस-कटिंग फ़ंक्शन के रूप में भी काम करते हैं। हम सहयोग को प्रोत्साहित करते हैं

एफडीए: इसके अलावा, हम अक्सर दुर्लभ रोगों वाले रोगियों के लिए सबसे पहले रोकते हैं।

बीआर: यह सामान्य ज्ञान है कि दवा कंपनियों ने अनाथ या दुर्लभ रोगों के लिए दवाएं विकसित नहीं की हैं क्योंकि राजस्व अवसर आकर्षक नहीं है (छोटे बाजार के कारण)? क्या सामान्य ज्ञान सही है? क्यों या क्यों नहीं?
एफडीए: यह ज्ञान समय के साथ विकसित हुआ है। जब अनाथ औषध अधिनियम शुरू में पारित किया गया था, यह मामला था। अधिनियम के प्रारंभ में पारित होने के बावजूद, हमें नहीं पता था कि बहुत सारी पदनामएं आती हैं। लेकिन यह समय के साथ बदल गया है।

परीक्षण लागत बढ़ रही है, और विशिष्टता एक अच्छा प्रोत्साहन रहा है। इन दिनों कंपनियों को आमतौर पर अपने निवेश पर एक वापसी देखेंगे। दुर्लभ रोग क्षेत्र अधिक आकर्षक जगह बन रहा है - न कि केवल छोटी जैव प्रौद्योगिकी कंपनियों के लिए बल्कि बड़ी दवा कंपनियों के लिए भी।
बीआर: एफडीए ने दवा कंपनियों के लिए अनाथ / दुर्लभ रोगों में उत्पाद विकसित करने के लिए इसे आसान या अधिक आकर्षक बना दिया है?

एफडीए: अनाथ पदनाम के साथ, एक कंपनी नैदानिक ​​परीक्षण लागत (50% तक) के लिए टैक्स क्रेडिट लेती है। यदि आपका उत्पाद किसी खास दुर्लभ बीमारी संकेत [यानी अधिकृत उपयोग] के लिए स्वीकृत होना सबसे पहले है, तो आपको एक्सक्लूसिव एक्सक्लूसिव के 7 वर्ष मिले हैं

राफ़ान पदनाम भी आपको एफडीए के उपयोगकर्ता शुल्क ($ 1.9M) का छूट देता है, जो कि एक शुल्क कंपनियों है जो एफडीए को एक विपणन आवेदन प्रस्तुत करते हैं, आम तौर पर भुगतान करते हैं

बीआर: अनाथ दवाओं के लिए अनुमोदन आवश्यकताओं को अलग कैसे किया जाता है?
एफडीए: अमेरिका में स्वीकृत होने के लिए, सभी दवाओं में प्रभावकारिता और सुरक्षा का पर्याप्त प्रमाण दिखाना होगा, जो आमतौर पर कम से कम एक पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित नैदानिक ​​परीक्षण के संचालन के माध्यम से किया जाता है इसमें कोई आवश्यकता नहीं है कि सभी दवाएं चरण 1, चरण 2 और दो चरण 3 परीक्षणों के माध्यम से चलती हैं। यह अक्सर आम बीमारियों का मामला है, लेकिन प्रत्येक विकास कार्यक्रम अलग है, और दुर्लभ रोग विकास कार्यक्रमों के लिए काफी लचीलापन दिखाया गया है। एफडीए लचीलेपन और वैज्ञानिक निर्णय का प्रयोग कर सकता है एफडीए के साथ मिलकर काम करना महत्वपूर्ण है ताकि दुर्लभ रोगों के लिए नैदानिक ​​विकास कार्यक्रमों के डिजाइन पर चर्चा हो सके जो प्रभावकारिता और सुरक्षा के पर्याप्त साक्ष्य प्रदर्शित करने में सक्षम हैं।

एफडीए: ज्यादातर (लगभग दो-तिहाई) अनाथ दवाओं को एक पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित चिकित्सीय परीक्षण और सहायक जानकारी के आधार पर अनुमोदित किया गया है। क्या प्रभावशीलता और सुरक्षा का पर्याप्त सबूत क्या होगा, रोग और जनसंख्या का अध्ययन, दवा, और कई अन्य कारकों के बारे में क्या जाना जाता है पर निर्भर करेगा।
बीआर: अल्ट्रा-अनाथ रोगों के उद्देश्य से दवाओं के लिए भी कम सख्त आवश्यकताएं हैं?

एफडीए: "अति अनाथ" रोगों का कोई आधिकारिक शब्द नहीं है। सभी दुर्लभ (भी अनाथ) के रूप में जाना जाता है रोगों अमेरिका में, एक अनाथ रोग को कानून के अनुसार परिभाषित किया जाता है, जिसमे अमेरिका में 200,000 से भी कम का प्रसार होता है। सबसे दुर्लभ रोग कम प्रसार (10,000-20,000 रोगियों या उससे कम) हैं। अधिकांश स्वीकृत उत्पाद कम व्याप्त रोगों के लिए हैं।

बीआर: अनाथों / दुर्लभ दवाओं के लिए अन्य देशों में भी यही आवश्यकता है? (उदाहरण के लिए, यूरोप और जापान) यदि नहीं, तो मुख्य अंतर क्या हैं?
एफडीए: यह हमारे अधिकार के बाहर है नियामक आवश्यकताओं को पूरी तरह अनुरूप नहीं किया जाता है ज्यादातर समय, एफडीए और अन्य अंतर्राष्ट्रीय सम्मेलन हर्मोनाइजेशन (आईसीएच) नियामक एजेंसियों जैसे यूरोपीय दवाइयां एजेंसी (एएमए), अनाथ दवाओं के आवेदनों के लिए स्वीकृति के फैसले और अनाथ पदनामों पर सहमत हैं। कई कार्यक्रम बहुराष्ट्रीय हैं और हम अन्य देशों के अधिकारियों के साथ काफी सहयोग करते हैं।

बीआर: एक नियामक परिप्रेक्ष्य से, सभी अनाथ / दुर्लभ रोग हैं? यदि नहीं, तो विभिन्न श्रेणियां क्या हैं?

एफडीए: 7,000 दुर्लभ रोग हैं। वे विभिन्न आयु समूहों को प्रभावित करते हैं, व्यापक रूप से लक्षणों को बदलते हैं, विभिन्न रोगों की विभिन्नताएं प्रदर्शित करते हैं, आदि। हम दुर्लभ रोगों के बारे में बात करते हैं जैसे वे अखंड हैं, लेकिन वे बेहद विविध हैं। अनाथ पदनाम के बारे में सोचते समय, बीमारी को समझना बहुत महत्वपूर्ण है (जैसे, क्या यह एक ही बीमारी है या दो रोग हैं?) हम आम बीमारियों के सबसेट के लिए अनाथ पदनाम भी देते हैं।
एफडीए: दुर्लभ रोगों के साथ, अध्ययन के लिए सीमित अवसर हैं, ताकि आप को समझना पड़े कि क्या संभव है, लेकिन बीमारी, नशीली दवाओं और हस्तक्षेप के अपेक्षित प्रभावों के बारे में अन्य कारक बहुत महत्वपूर्ण हैं। नैदानिक ​​शोध के सामान्य सिद्धांत अभी भी लागू होते हैं।
एफडीए: एफडीए के लिए आने वाले उत्पाद उम्मीदवारों को बीमारी या चिकित्सीय क्षेत्र द्वारा समीक्षा डिवीजनों में भेजा जाता है। उदाहरण के लिए, त्वचा रोगों के लिए दवा की सामान्य रूप से त्वचा विज्ञान और डेंटल प्रोडक्ट्स डिवीजन (डीडीडीपी) की समीक्षा की जाएगी।

बीआर: नियामक परिप्रेक्ष्य से अन्य अनाथा रोगों से पेम्फिगुस और पेम्फीगॉइड अलग हैं?
एफडीए: हमने अपने अनाथ पदनाम डेटाबेस खोजा। हमने पेम्फिगस के लिए बहुत से अनाथ पदनाम नहीं देखा है अंततः, समान मूलभूत विनियामक, वैज्ञानिक और नैदानिक ​​शोध सिद्धांत अन्य रोगों के लिए पेम्फिगस के लिए दवा के विकास पर लागू होंगे; हालांकि, पेम्फिगस के लिए दवा के नैदानिक ​​विकास के लिए विशिष्ट विचारों की समीक्षा डिवीजन के साथ चर्चा की जानी चाहिए।
बीआर: अति-अनाथ रोगों जैसे पेम्फिगुस और पेम्फीगॉइड के लिए, क्या होता है अगर कोई परीक्षण में पर्याप्त दाखिला लेने के लिए पर्याप्त मरीज़ नहीं हैं? उदाहरण के लिए, लोग परीक्षण में भाग लेने के लिए भी कमजोर हो सकते हैं, या वे एक चिकित्सीय परीक्षण साइट जैसे कि एक अकादमिक चिकित्सा केंद्र के लिए पर्याप्त नजदीक नहीं रह सकते हैं।

एफडीए: इन रोगों में से अधिकांश कम प्रभाव है। सबसे दुर्लभ रोग गंभीर विकार हैं, और कई ऐसे रोगी हैं जो बहुत बीमार हैं और चिकित्सकीय रूप से कमजोर हैं। यह वह जगह है जहां लचीलापन की अवधारणा आती है। दुर्लभ रोगों के लिए दवाओं के विकास के दृष्टिकोण में काफी विविधता है। उदाहरण के लिए, दो-तिहाई स्थितियों में, केवल एक पर्याप्त और अच्छी तरह से नियंत्रित (ए और डब्ल्यूसी) परीक्षण या अन्य गैर-पारंपरिक अध्ययन डिजाइन किया जाता है। इसके विपरीत, सबसे सामान्य बीमारियों के लिए, दो ए और डब्ल्यूसी परीक्षण आमतौर पर किया जाता है। कुछ बीमारियों के लिए असामान्य मामलों में, एक केस श्रृंखला प्रस्तुत की जाती है। दवा विकास कार्यक्रम का एक उदाहरण है जिसमें 8 लोगों के एक नैदानिक ​​अध्ययन ने एक दवा के अनुमोदन का समर्थन किया। महत्वपूर्ण बात यह है कि एफडीए से सहयोग और उससे बात करना और एक अच्छा परीक्षण डिजाइन आने के लिए। इस के माध्यम से, हम अक्सर काफी सफल हो सकते हैं

बीआर: एफडीए ने विशेष उपयोगों या "संकेत" के लिए दवाओं को मंजूरी दी। हालांकि, चिकित्सक गैर-अनुमोदित उपयोगों के लिए ड्रग्स लिख सकते हैं उदाहरण के लिए, रिट्क्सिमैब को कई प्रयोगों (जैसे, रुमेटीयस गठिया, कुछ प्रकार के लिम्फोमा) के लिए मंजूरी दी गई है लेकिन पेम्फिगस के लिए नहीं, फिर भी कुछ डॉक्टर पेम्फिगस के इलाज के लिए इसका इस्तेमाल करते हैं। यह कैसे संभव है?

एफडीए: चिकित्सकों द्वारा हर समय लेबल से चिकित्सकों द्वारा ड्रग्स निर्धारित किया जाता है। दवा के विकल्प दवा के अभ्यास से शासित होते हैं। एफडीए नैदानिक ​​अभ्यास को विनियमित नहीं करता है। एक चिकित्सक के बारे में जो रोगी के बारे में जानता है उसके आधार पर, वह वह करता है जो उस रोगी के सर्वोत्तम हित में होता है

एफडीए: क्या एक दवा ऑन-लेबल या ऑफ़-लेबिल है, वह प्रतिपूर्ति के लिए निहितार्थ है

बीआर: यदि रिट्क्सिमैब ™ का परीक्षण पेम्फिगस परीक्षण में किया गया था, तो क्या इसका उपयोग पेम्फिगस में उपयोग के लिए अनुमोदित होने के लिए एक तेज पथ होगा?

एफडीए: यह एक जटिल सवाल है आप दवा को फिर से करना चाहते हैं यदि आपके पास मनुष्यों में कोई पूर्व प्रयोग नहीं होने के साथ एक नई दवा है, तो आपके पास विषाक्तता और अन्य प्रीक्लिनिनिक काम के साथ एक लंबा रास्ता है जिसे करने की आवश्यकता है। एक repurposed दवा के साथ, आप पहले से ही है कि प्रारंभिक काम पूरा हो सकता है फिर आप चरण 2 और चरण 3 में सही में कूद सकते हैं, लेकिन यह परिस्थिति पर निर्भर करता है। परीक्षण डिजाइन के बारे में चर्चा करने के लिए एक प्रासंगिक एफडीए समीक्षा डिवीजन से संपर्क करना चाहिए। अगर रिट्क्सिमैब पेम्फिगस या पेम्फिगोइड में अध्ययन किया गया था, तो यह अनाथ दवा पदनाम के लिए पात्र हो सकता है और एक्सलसाइज सहित सभी प्रोत्साहन

बीआर: ऑफ-लेबिल का उपयोग संभव है, पेम्फिगस जैसे नये रोग संकेतों में पहले से ही अनुमोदित दवा के परीक्षण का संचालन करने की उपयोगिता क्या होगी?
एफडीए: यदि आप जानबूझकर लोगों के समूह (केवल एकल रोगियों को दवा देने के लिए बनाम) में जानकारियों को मापने वाले हैं, तो यह एक शोध की स्थिति में अधिक हो जाता है और आपको यह जांच एक नए नशीली दवा के आवेदन के तहत करने पर विचार करने की आवश्यकता है, जो कि एक प्रकार का है जांच कार्य करने के लिए प्राधिकरण
बीआर: रोगी संगठनों ने दवाओं के विकास में सहायता और तेजी लाने के लिए क्या किया है?
एफडीए: आप बहुत कुछ कर सकते हैं। दुर्लभ रोगों के लिए, सबसे बड़ी समस्या यह है कि मरीज़ों को बहुत कम फैलाया जाता है। परीक्षणों को भर्ती करना मुश्किल हो सकता है प्राकृतिक इतिहास का वर्णन करना बहुत महत्वपूर्ण है, और रोगी संगठन यहां मदद कर सकते हैं। इसके अलावा, कई चिकित्सकों को इस रोग के रोगियों के इलाज के लिए प्रशिक्षित नहीं किया जा सकता है। रोगी समूह पंजीकरण शुरू कर सकते हैं (बीमारी, भौगोलिक स्थिति, आदि के प्रकार)। कुछ संगठनों ने उपचार केन्द्रों की शुरुआत की है - इसलिए यदि कोई उपचार उपलब्ध हो जाता है, तो वे एक साइट पर स्थित विशेषज्ञता और सर्वोत्तम अभ्यास करेंगे।

बीआर: क्या दवा के विकास और नियामक प्रक्रिया का एक विशेष चरण है जहां रोगी संगठन सबसे अधिक प्रभावशाली हो सकते हैं?

एफडीए: सभी चरणों प्रारंभिक समय पर, अनुसंधान रजिस्ट्रियां, उत्कृष्टता केंद्र स्थापित करने की कोशिश कर रहा है, और नैदानिक ​​समापन बिंदु उपयोगी है। धीमे परीक्षण नामांकन के साथ, रोगी संगठन स्थिति को बदल सकते हैं। रोगी समूह सभी तरह से मदद कर सकते हैं
बीआर: क्या कोई ऐसा रोगी वकालत समूह एफडीए की समीक्षा और अनुमोदन प्रक्रिया में सहायता कर सकता है?
एफडीए: एफडीए में रोगी प्रतिनिधि कार्यक्रम है। इस कार्यक्रम के माध्यम से, रोगी एफडीए सलाहकार बैठकों में परिप्रेक्ष्य प्रदान कर सकते हैं। प्रायोजकों के साथ भागीदार होना भी महत्वपूर्ण है [जैसे, ड्रग निर्माताओं] प्रायोजक परीक्षण से जानकारी साझा करने के लिए तैयार हो सकते हैं, जबकि एफडीए ऐसे डेटा नहीं प्रदान कर सकता है।

बीआर: क्या वाशिंगटन, डीसी में खेलने पर विशेष अनाथा दवा नीति के प्रयास हैं कि हमें अवगत होना चाहिए?
एफडीए: हमारे लिए विधायी गतिविधियों पर टिप्पणी करना कठिन है।

बीआर: क्या कोई विशेष अनाथ / दुर्लभ रोग संगठन या समूह हैं जिनसे हमें सहयोग करना चाहिए?

एफडीए: अधिक अनुभवी और बड़े समूह हमेशा छोटे समूहों को सलाह देने के लिए तैयार होते हैं (जैसे, सिस्टिक फाइब्रोसिस समूह आपके साथ बात करेगा और आपको सलाह देगा)। NORD और आनुवंशिक गठबंधन भी सलाह की एक बहुत कुछ करते हैं। जेनेटिक एलायंस में बूट कैंप हैं एनआईएच में दुर्लभ रोग अनुसंधान कार्यालय के संपर्क में रहें वे बहुत उपयोगी हो सकते हैं दुर्लभ रोग दिवस सेमिनार, वेब काट और घटनाएं भी सहायक हो सकती हैं

मैं टोरंटो, कनाडा में रहते हैं, और पहले 1994 में पीम्फिगस वुल्गारिस के साथ निदान किया गया था। निदान प्राप्त करने की प्रक्रिया कई मरीजों की काफी विशिष्ट थी। मैंने आठ चिकित्सकों को आठ महीने की अवधि में देखा, जब तक कि दो अनुभवी डॉक्टरों ने मेरे गले में देखा और एक दूसरे को फुसफुसाए, पी.वी. तब मैंने अपनी शुरुआती खुराक प्रीनिसिस (60 मिलीग्राम) शुरू कर दिया। यह मेरे जीवन में एक भयानक समय था और मैंने अपने क्षेत्र में अन्य मरीजों की सहायता करने की कोशिश की।

इसके तुरंत बाद मैंने एक सहायता समूह की स्थापना की। ईमानदारी से, मैंने शुरुआत में कुछ स्वार्थी कारणों के लिए किया था। मैंने सोचा कि मैं अन्य रोगियों से सीख सकता हूं और यह आराम और सहायता प्रदान करेगा पांच साल बाद, मेरी बीमारी छूट में आई लेकिन टोरंटो सपोर्ट ग्रुप में मेरी भागीदारी को बनाए रखा।

हमें साल में दो या तीन बैठकें होती रहती हैं और वे रोगियों, उनके परिवारों और उनके देखभाल करने वालों के लिए बहुत अच्छा मूल्य प्रदान करते हैं। हमारे समर्थन समूह की दीर्घायु के लिए यहां कुछ चाबियाँ हैं।

आपको एक आवेशपूर्ण नेता या नेताओं की जरूरत है जो वास्तव में अपने समुदाय में मरीजों की देखभाल करते हैं। आपको अपने समुदाय में त्वचाविदों के साथ घनिष्ठ संबंध की आवश्यकता है वे आमतौर पर समूह के लिए मरीजों का संदर्भ देते हैं आपको अच्छी तरह से योजनाबद्ध, रोगी केंद्रित बैठकों को चलाने की जरूरत है। ज्यादातर समय हम एक चिकित्सक (जो कि पेम्फिगस या पेम्फीगॉइड के साथ कुछ भागीदारी है) करने की कोशिश करते हैं, उस मुद्दे के बारे में बात करते हैं जो कई रोगियों से संबंधित है। इसमें मौखिक देखभाल, घाव देखभाल, ध्यान, नवीनतम अनुसंधान और उपचार, या आहार और व्यायाम शामिल हो सकते हैं। हम इन प्रस्तुतियों को प्रश्न और उत्तर सहित एक घंटे तक सीमित करने का प्रयास करते हैं।

दूसरे घंटे में, हम प्रत्येक समूह के साथ छोटे समूह में विभाजित होते हैं, जिसका नेतृत्व कैनेडियन पीम्फिगुस एंड पेम्फीगॉइड फाउंडेशन बोर्ड के सदस्य करते हैं। इसका इरादा है कि रोगी अपनी बीमारी के बारे में बात करें और उनकी कहानियों को साझा करें कि वे कैसे मुकाबला कर रहे हैं जबकि छोटे समूह के नेता डॉक्टर नहीं हैं, वे जानकारी और समर्थन प्रदान करते हैं। हम सभी को बात करने के लिए प्रोत्साहित करते हैं समूह का एक महत्वपूर्ण हिस्सा मरीजों और उनके परिवारों के होते हैं जो कई वर्षों तक बैठकों में आ रहे हैं। दूसरों को आम तौर पर नए रोगियों का निदान किया जाता है यह बहुत महत्वपूर्ण है कि उनके पास बोलने और सवाल पूछने का अवसर है।

बैठक टोरंटो के एक प्रमुख त्वचाविज्ञान केंद्र, सनीब्रुक अस्पताल में आयोजित की जाती है। अस्पताल हमें उत्कृष्ट सम्मेलन कक्ष के साथ प्रदान करता है। सीपीपीएफ के प्रमुख समर्थकों में से एक ने नाश्ते और पेय पदार्थों की आपूर्ति की है। सहायता समूह टोरंटो क्षेत्र के लोगों और दक्षिण-पश्चिमी ओन्टारियो में 18 वर्षों के लिए लोगों को एक मूल्यवान सेवा प्रदान कर रहा है। इस समर्थन समूह से जुड़े होने पर मुझे बहुत गर्व है और मुझे खुशी है कि मैं रोगों के इस चुनौतीपूर्ण समूह से निपटने में मदद करने में सक्षम हूं।

यूके पेम्फिओगोइड मरीज़ों को क्लीनिकल ट्यूटोरियल कॉम्प्लेक्स, मोरफिल्ड आँख अस्पताल में, पेम्फीगॉयड अप्रैल 19, 2013 पर ओपन डे में भाग लेने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है। इस घटना का उद्देश्य मरीजों से पता लगाना है जो उन्हें लगता है कि प्रमुख समस्याएं जैसे पेम्फीगॉइड से संबंधित हैं:

• पेम्फीगॉइड से संबंधित समस्याओं के लिए स्वास्थ्य सेवा प्रावधान में देखी गई कमी।
• कैसे स्वास्थ्य सेवा और उसके कर्मचारी पेम्फिओड रोगियों को अधिक सहायता कर सकते हैं
• रोगी क्या सोचते हैं कि पेम्फीइगोइड की देखभाल के लिए प्राथमिकताएं होनी चाहिए।
• रोगियों के रोगियों के बारे में सोचने वाले क्षेत्रों में अनुसंधान, निदान, उपचार, देखभाल आदि का ध्यान केंद्रित होना चाहिए।

अभ्यर्थी अपनी पसंद के विषय पर 10 मिनट के लिए बोल सकते हैं, हालांकि, कोई गारंटी नहीं है जो सभी को समायोजित किया जाएगा। जो व्यक्ति बोलना चाहते हैं, उनके विषय के साथ डा। डार्ट से संपर्क करना चाहिए।

शोधकर्ताओं को आमंत्रित किया जा रहा है और वे अनुसंधान के अपने क्षेत्रों पर 10-मिनट की प्रस्तुति देंगे। कुछ वैज्ञानिक पोस्टर प्रदर्शित किए जाएंगे जिन्हें शोध कर्मचारियों के साथ चर्चा की जा सकती है।

व्यय गैर-प्रतिपूर्ति योग्य है, लेकिन दोपहर का भोजन और जलपान प्रदान किया जाएगा। 40 रोगियों के लिए जगह है। उन लोगों के लिए जो भाग नहीं ले सकते हैं, उन लोगों के लिए एक सारांश उपलब्ध होगा।
कृपया डार्ट डार्ट से संपर्क करें यदि आप भाग लेने, बोलने या कार्यवाही की एक प्रति के लिए रुचि रखते हैं। एलेना रीड, एक अनुसंधान नर्स, सहायता कर रही है।

प्रोफेसर जॉन डार्ट, सलाहकार नेत्र रोग विशेषज्ञ
मोरफिल्ड आइ अस्पताल
162 सिटी रोड, लंदन EC1V 2PD
टेलीफोन: + 44 (0) 20 7566 2320 / फ़ैक्स: + 44 (एक्सएक्सएक्स) 0 20 7566
ईमेल: j.dart@ucl.ac.uk

हाल के वर्षों में, रिट्क्सिमैब ने आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया और प्रभावी उपचार किया है जो कि उच्च संख्या में पेम्फिज रोगियों के लिए फायदेमंद हो सकता है।

फार्मास्युटिकल कंपनियों पेम्फिगस जैसी दुर्लभ बीमारी के लिए इस दवा में निवेश करने में दिलचस्पी नहीं रखते हैं। इसलिए, यह उपचार पेम्फिगस रोगियों के लिए सीधे उपलब्ध नहीं है, भले ही वैज्ञानिक साहित्य इसकी प्रभावशीलता को दर्शाता है

इटली के पेम्फिगस मरीजों के लिए इस उपचार को सुलभ बनाने के लिए, इटालियन पेम्फिगस और पेम्फिगोएड एसोसिएशन (एएनपीपीआई) ने एक औपचारिक अनुरोध किया है जिसमें इटालियन मेडिसिंस एजेंसी (एआईएफए) को सार्वजनिक अस्पतालों में प्रशासन के लिए दवाओं की सूची में रितुक्सिमैब शामिल करने का अनुरोध किया गया है।

नवम्बर को। 20, 2012, एआईएफए ने अनुरोध को मंजूरी दी! 648 / 96 कानून में शामिल दवाओं की अद्यतन सूची को आधिकारिक तौर पर इतालवी गणराज्य के आधिकारिक राजपत्र में प्रकाशित किया गया है (इतालवी सरकार के रिकॉर्ड के आधिकारिक पत्रिका)

"औषधीय उत्पादों की सूची के भीतर रिट्क्सिमैब को सम्मिलित करना जो कि कानून 23 दिसंबर 1996, एन के तहत कुल एनएचएस व्यय में किया जा सकता है। 648, गंभीर रोगग्रस्त रोगियों के उपचार के लिए, आम इम्युनोसप्रेसेन्ट उपचारों के लिए अनुत्तरदायी। "

यह प्रयास संभवतः कुछ सबसे महत्वपूर्ण इतालवी डॉक्टरों और चिकित्सा वैज्ञानिकों द्वारा समर्थन और प्रायोजन के लिए धन्यवाद, ऑटोइम्यून बुल्य रोग अनुसंधान और नैदानिक ​​अभ्यास में शामिल थे। एएनपीपीआई धन्यवाद डॉ। ऑर्नेला दे पिटा, डॉ। ग्यूसेप सिआचिनी, और डॉ। बायिएजिओ डिडोन (रोम में इस्तिटुटो डारोपोपेटिको डेल इंपैलाटा), डॉ। कैमिला वसाल्लो (पाविया में सान मैटेओ हॉस्पिटल), और डॉ। एमिलो बेर्टी (ऑस्पेडाल मेग्योरोर पोलिकलिनिको डी मिलानो)

यह रितुक्सिम प्रशासन से संबंधित सभी समस्याओं को हल करने वाला नहीं है, लेकिन यह पहली बार है कि यह इलाज आधिकारिक तौर पर डॉक्टरों के लिए पेम्फिज रोगियों के इलाज के लिए उपलब्ध है। रितुक्सिमैब या अन्य उपचारों का उपयोग करने का निर्णय चिकित्सक द्वारा रोगविज्ञान, रोगियों के इतिहास, सह-रोगों आदि के बारे में ध्यान में रखा जाना चाहिए।
इसके अंतिम विचार के रूप में, एएनपीपीआई ने रोग के रितुक्सिमैब आधार उपचार के वित्तीय प्रभाव का मूल्यांकन किया और स्टेरॉयड और इम्यूनोसप्रेस्न्टस पर आधारित परंपरागत उपचार की लागत का मूल्यांकन किया।
रोचक, लेकिन आश्चर्य की बात नहीं, परिणाम बताते हैं कि राष्ट्रीय स्वास्थ्य सेवा के लिए राइटुकिमैब के मामले में, स्टेरॉयड और इम्यूनोसप्रेस्न्टस के प्रयोग से जितना कम होता है, यदि सभी लागत कारकों को ध्यान में रखा जाता है (उदाहरण के लिए, रोकना , मॉनिटरिंग, और माध्यम से लंबी अवधि में प्रतिरक्षी चिकित्सा के दुष्प्रभावों के उच्च प्रतिशत का इलाज)।
इटली में प्रति वर्ष नए रोगियों की अनुमानित संख्या के आधार पर एएनपीपीआई द्वारा इस्तेमाल किए जाने वाले व्यापार के मामले में, परिणाम बताते हैं कि पारंपरिक इम्यूनोसप्रेसेन्ट उपचार की तुलना में रितुक्सिमैब-आधारित उपचार अधिक लागत-प्रभाव होता है। इन परिणामों के साथ, पेम्फिगुस और पेम्फिगोएड के उपचार में इस श्रेणी के ड्रग्स के आगे शोध करने के लिए संसाधनों का उपयोग करना सबसे अच्छा होगा।

वसंत हवा में है और आईपीपीएफ हर जगह रोगियों के लाभ के लिए पहल और संवर्धन के बीज को रोका जा रहा है।

जागरूकता आईपीपीएफ क्या करता है का एक बड़ा हिस्सा है। अधिक लोगों को हमारे बीमारियों के बारे में पता है, और लोग इसके बारे में क्या कर सकते हैं। फरवरी 28, 2013 में, कैलिफोर्निया राज्य कैपिटल में हमारी पहली दुर्लभ रोग दिवस जागरूकता सत्र में आईपीपीएफ ने छह दुर्लभ रोग संगठनों के एक समूह का नेतृत्व किया। दुर्लभ रोग रोगियों और देखभालकर्ताओं, दुर्लभ रोग दिवस के संकल्प लेखक सम्मेलन के सदस्य, मार्क लेवियन (डी-सीए एक्सएक्सएक्सएड जिला) और आईपीपीएफ के संस्थापक जेनेट सेगॉल सहित वार्ता सुनने के लिए 40 से अधिक लोग हाथ में थे। उस शाम, एक और सफल अंतरराष्ट्रीय टाउन हॉल जापान से डॉ। तकाशी हाशिमोतो के साथ हुआ, क्योंकि उन्होंने प्रौद्योगिकी से जूझते हुए और 10 से अधिक उपस्थित लोगों के सवालों के जवाब देने के लिए 17-hour-time difference। और इस महीने, मार्च, ऑटोइम्यून रोग जागरूकता महीना है

अभी भी आपके लिए पर्याप्त जागरूकता नहीं है? आईपीपीएफ अपने जागरूकता अभियान पर प्रगति कर रहा है जो प्रशिक्षण और व्यवहार में दंत चिकित्सकों को निशाना बनाता है। यह अभियान निदान और उपचार पर सर्वसम्मति-आधारित परिणाम पेपर प्रदान करेगा और दो साल का फैलोशिप कार्यक्रम निधि देगा। निदान होने से पहले 10 महीनों में पांच चिकित्सकों को देखने वाले मरीज़ एक समस्या है! क्योंकि अधिकांश पेम्फिगस रोगियों में कुछ मौखिक सहभागिता है, इसलिए हम इसे समाधान के भाग के रूप में देखते हैं।

वार्षिक रोगी सम्मेलन आ रहा है और सैन फ्रांसिस्को होने का स्थान है! हिल्टन एसएफओ Bayfront (www.pemphigus.org/26sf पर ऑनलाइन रजिस्टर करें या पृष्ठ 28 पर फार्म का उपयोग करें) में अप्रैल 2013-2013, 15 से जुड़ें।
दुर्लभ रोग दिवस को सफल बनाने में मैं अपने काम के लिए मार्क येल को धन्यवाद देना चाहता हूं। मार्क समन्वित आरडीडी घटनाएं 500 मील दूर और एक टाउन हॉल एक अतिथि स्पीकर के साथ 5,000 मील दूर। वह हमारे मेडिकल सलाहकार बोर्ड और त्वचा रोगों की गठबंधन को पूरा करने के लिए मियामी में एक 2,700-mile, व्यक्तिगत रूप से यात्रा पर भी मेरे साथ जुड़ गए थे। मार्क कई प्रतिभाओं का एक आदमी है और आईपीपीएफ उसके कारण बेहतर है। धन्यवाद, मार्क!

अंदर आपको कुछ महान रोगी कहानियां मिलेंगी। टोबी स्पीड के अपने 2012 रोगी सम्मेलन के अनुभव के बारे में लेख देखें और वह इस साल वापस क्यों आ रहे हैं डॉ। टेरी मैकडोनाल्ड अपने आप को मानसिक रूप से बोलने के बारे में बताता है।

आईपीपीएफ बीओडी के अध्यक्ष डॉ। बद्री रोंगराजन ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के अधिकारियों से मुलाकात की। अंतरराष्ट्रीय स्तर पर, इटालियन पेम्फिगुस और पेम्फिगोएड एसोसिएशन बोर्ड के सदस्य फिलिपो लट्टूका ने इटली में पेम्फिजस रोगियों के लिए अच्छी खबर दी है; डा। जॉन डार्ट लंदन में अर्बुद रोगियों के लिए एक बैठक आयोजित कर रहे हैं; यूके रोगी मुकदमा बिशप पीएचसी शेरोन हिकी के बारे में उनकी कहानी बताता है कि वे अमेरिका से यात्रा करने के लिए ब्रिटेन जा रहे हैं; और कनाडा के डैन सद्भावना अभी भी मजबूत हो रहा है

मुझे आशा है कि आप इस मुद्दे का आनंद लें - हमारे समुदाय ने इसे लिखने में मदद की!