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एमी एस पायने, एमडी, पीएचडी, और निकोला जे मेसन, बीवीएमएमड, पीएचडी

एमी एस पायने, एमडी, पीएचडी, और निकोला जे मेसन, बीवीएमएमड, पीएचडी

ट्रांसफॉर्मेटिव रिसर्च अवॉर्ड आगे पेम्फिगस रिसर्च का समर्थन करेगा

निकोला जे मेसन, बीवीएमएमड, पीएचडी, पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में पशु चिकित्सा चिकित्सा स्कूल में मेडिसिन और पाथबायोलॉजी के सहयोगी प्रोफेसर, और एमेई एस पायने, एमडी, पीएचडी, पेरेलमैन स्कूल में त्वचा विज्ञान के अल्बर्ट एम। क्लिगमन एसोसिएट प्रोफेसर पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में चिकित्सा के प्रतिष्ठित एनआईएच निदेशक के ट्रांसफॉर्मेटिव रिसर्च अवॉर्ड प्राप्त हुए हैं। यह पुरस्कार एनआईएच कॉमन फंड के हाई-रिस्क, हाई-रिवार्ड रिसर्च प्रोग्राम का हिस्सा है, जिसे अत्यधिक अभिनव शोध के साथ असाधारण रचनात्मक वैज्ञानिकों का समर्थन करके बायोमेडिकल खोजों की गति में तेजी लाने के लिए स्थापित किया गया था।

स्वभाव तब होता है जब शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली गलती से सामान्य ऊतकों पर हमला करती है, जिससे रूमेटोइड गठिया, प्रणालीगत ल्यूपस, और प्रकार 1 मधुमेह जैसी बीमारियां होती हैं। जॉन हॉपकिंस में ऑटोिम्यून रोग अनुसंधान केंद्र के अनुसार, कम से कम दस मिलियन अमेरिकियों को ऑटोम्युमिनिटी के कारण अस्सी से अधिक बीमारियों से पीड़ित हैं। अनुदान के तहत, मेसन और पायने स्वाभाविक रूप से होने वाली ऑटोम्यून्यून त्वचा रोग के साथ पेम्फिगस नामक पालतू कुत्तों के इलाज के लिए आनुवांशिक रूप से इंजीनियर सेल-आधारित थेरेपी दृष्टिकोण का मूल्यांकन करने की सोच रहे हैं। कुत्ते स्वाभाविक रूप से पेम्फिगस विकसित करने के लिए कुछ अन्य प्रजातियों में से एक हैं और मानव मरीजों में हालत मिरर पेम्फिगस है। इस कमजोर बीमारी के साथ पालतू कुत्तों के इलाज के लिए इस दृष्टिकोण का मूल्यांकन अंततः मनुष्यों के लिए सफल उपचार का कारण बन सकता है।

मेसन ने कहा, "इस अनूठे दृष्टिकोण का उपयोग करके पारिवारिक कुत्ते में ऑटोम्युमिनिटी का सफल उपचार न केवल पशु चिकित्सा दवा में एक सफलता होगी," लेकिन मनुष्य में ऑटोम्यून्यून रोग का इलाज करने के तरीके को भी बदल सकता है। हमारा मानना ​​है कि यह काम कैनिन और मानव रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए सेलुलर इम्यूनोथेरेपी के अनुवाद की सुविधा प्रदान कर सकता है, जिसमें ऑटोम्युमिनिटी, प्रत्यारोपण अस्वीकृति, संक्रामक रोग और कैंसर शामिल हैं। "

मेसन और पायने अपने उपन्यास जीन-इंजीनियर चिमेरिक ऑटोेंटिबॉडी रिसेप्टर टी सेल (सीएएआरटी) इम्यूनोथेरेपी और एंटीबॉडी-मध्यस्थ बीमारी की स्थायी छूट का कारण बनने की अपनी क्षमता पर ध्यान केंद्रित करना जारी रखेंगे।

पेने ने कहा, "स्वाभाविक रूप से होने वाली ऑटोम्यून्यून बीमारी के साथ साथी कुत्तों में सीएआरटी इम्यूनोथेरेपी का हमारा अध्ययन इसी तरह के मानव उपचार विकसित करने के हमारे प्रयासों के साथ सहक्रियात्मक होगा।" "यह जटिल सेलुलर इम्यूनोथेरेपी मनुष्यों के विरुद्ध कुत्तों में कैसे काम करते हैं, इसकी तुलना करके, हम बेहतर ढंग से समझेंगे कि कैसे इन उपचारों को बीमारियों का इलाज करने के लिए इंजीनियर और वितरित करना है।"

मेसन, जिन्होंने लंदन विश्वविद्यालय से बीवीएमएमड अर्जित किया था, और पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय से पीएचडी, एक बोर्ड प्रमाणित पशु चिकित्सा इंटर्निस्ट और इम्यूनोलॉजिस्ट है। पिछले दस वर्षों से, वह लिम्फोमा, ओस्टियोसोर्को, और हेमांजिओसोरकोमा से पीड़ित ग्राहक-स्वामित्व वाले कुत्तों में प्रतिरक्षा-आधारित उपचारों के प्रतिरक्षा संबंधी प्रतिक्रियाओं का मूल्यांकन करने में सक्रिय रूप से शामिल रही है। मेसन की शोध प्रयोगशाला वर्तमान में बी सेल लिम्फोमा वाले कुत्तों के लिए सीएआर-टी सेल थेरेपी विकसित कर रही है, और वह कुत्ते में सीआर-टी सेल थेरेपी का मूल्यांकन करने वाले पहले नैदानिक ​​परीक्षण पर पीआई और लीड जांचकर्ता के रूप में कार्य करती है।

PennVet पर पूरी प्रेस विज्ञप्ति पढ़ें।

प्रिय पेंफिगस और पेम्फीगोइड समुदाय,

प्रतिनिधि सभा को एचआर 6, 21st Century Cures Act, जून 15 के सप्ताह में मतदान करने की उम्मीद है। आईपीपीएफ आज हमारे रोगी समुदाय को अपने प्रतिनिधि से संपर्क करके इस महत्वपूर्ण कानून के लिए एकजुट समर्थन दिखाने के लिए आग्रह कर रहा है और उन्हें सह-प्रायोजित करने के लिए कह रहा है एचआर 6, 21st सेंचुरी केयर अधिनियम.

इस विधेयक में कई प्रावधान शामिल हैं जो हमारे समुदाय और दुर्लभ रोग समुदाय को लाभान्वित कर सकते हैं, जिनमें निम्न शामिल हैं:

  • राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (एनआईएच) के लिए वित्त पोषण में अरबों
  • खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) के नए फंडिंग में सैकड़ों लाख डॉलर
  • यह अधिनियम खोलें, जिसमें प्रोत्साहन शामिल हैं जो दुर्लभ रोग उपचार की संख्या को दोगुना कर सकते हैं
  • यह सुप्रीम कोर्ट, जिसके लिए कंपनियों को विस्तारित एक्सेस नीतियां प्रकाशित करने की आवश्यकता है
  • रोगी केंद्रित औषधि विकास
  • यह आसान है। इंतजार मत करो! अपनी आवाज़ सुनने के लिए इस लिंक पर जाएं: http://www.congressweb.com/KAKI/39

उन लोगों के लिए, जो यहां एक एक्शन अलर्ट से परिचित नहीं हैं, कुछ सरल निर्देश हैं:
1। ऊपर दिए गए लिंक पर क्लिक करें
2। अपने सड़क का पता और ज़िप कोड भरें और "कार्रवाई करें" पर क्लिक करें
3। अपने व्यक्तिगत जानकारी और एक व्यक्तिगत संदेश (वैकल्पिक) को भरें जो 21st Century Cures आपके लिए है
4। अपने संदेश की समीक्षा करें और "भेजें" पर क्लिक करें

21st सेंचुरी केयर के बारे में अधिक जानकारी के लिए आप यहां जा सकते हैं: http://energycommerce.house.gov/cures

प्रश्नों के लिए या यदि आप पेम्फिगस और पेम्फीगोइड समुदाय के लिए समर्थन में शामिल होने में रुचि रखते हैं, तो कृपया मार्क येल से संपर्क करें marc@pemphigus.org

यह आलेख मूल रूप से http://www.medscape.com/viewarticle/840206 पर पोस्ट किया गया था

दुर्लभ विकारों के लिए राष्ट्रीय संगठन
दुर्लभ रोग शिक्षा का महत्व
सोफिया ए वॉकर

फ़रवरी 25, 2015

हाल ही में एक बुद्धिमान प्रोफेसर ने मेरी कक्षा को बताया कि हम चिकित्सकीय पेशेवर दुनिया के कुछ सबसे शक्तिशाली लोगों में से हैं। दरअसल, हमारे पास लोगों को उनके सबसे कमजोर लोगों से मिलने की क्षमता है, कभी-कभी उनके जीवन का सबसे खराब दिन होता है और उनकी मदद करते हैं। उन्होंने कहा, "यह पेशा है," ऐसा एक विशेषाधिकार है कि हमें हर मरीज के लिए कम से कम कुछ अच्छा करने का मौका नहीं छोड़ना चाहिए। "पिछले कई हफ्तों में, जैसा मैंने दुर्लभ बीमारी जागरूकता कार्यक्रम की योजना बनाई है और तैयारी शुरू कर दी है मेरी चिकित्सा शिक्षा के नैदानिक ​​वर्षों में प्रवेश करने के लिए, मैं खुद को इन शब्दों को अधिक बार देख रहा हूं। हालांकि, दिन के अंत में, मुझे आश्चर्य है कि हम कितने शक्तिशाली हैं, वास्तव में ...

दुर्लभ रोगों में मेरी दिलचस्पी उच्च विद्यालय के मेरे वरिष्ठ वर्ष के दौरान उत्पन्न हुई, जब मैंने पहली बार नेशनल ऑर्गेनाइजेशन फॉर रेयर डिसऑर्डर, इंक। (एनओआरडी) में स्वयंसेवा करना शुरू किया। मुझे दुर्लभ रोगों वाले रोगियों द्वारा अनुभव कई बाधाओं को खोजने के लिए अभिभूत था। तकनीकी स्तर पर, 200,000 अमेरिकियों से कम को प्रभावित करने वाली किसी भी बीमारी को दुर्लभ माना जाता है। 7000 से अधिक दुर्लभ बीमारियों में से केवल लगभग 350 में उपचार होते हैं जिन्हें अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने मंजूरी दे दी है। मैंने पाया कि इन बीमारियों वाले व्यक्ति, जिनमें से लगभग दो तिहाई बच्चे हैं, महत्वपूर्ण निराशा के चेहरे पर बहुत साहस और धीरज दिखाते हैं। यद्यपि मैं हमेशा एक डॉक्टर बनना चाहता था, तब तक ऐसा नहीं था जब तक मैंने स्वास्थ्य सेवा में बाधाओं को दूर करने के लिए इस तरह के असहनीय दृढ़ संकल्प को देखा कि मुझे दवा के लिए अपना उत्साह पता चला।

सभी चिकित्सक अत्यंत करुणा और सहानुभूति के साथ सावधानीपूर्वक चिकित्सा देखभाल प्रदान करने का प्रयास करते हैं; हालांकि, चिकित्सा पेशेवरों के रूप में, हमें अपने रोगियों के सबसे मुखर अधिवक्ताओं भी होना चाहिए। हालांकि मैं अभी तक एक चिकित्सक नहीं था, मैं अभी भी इस प्रयास में योगदान करना चाहता था। मैं करीब 30 लाख अमेरिकियों के लिए मंच प्रदान करना चाहता था, जिनकी आवाज़ अक्सर चिकित्सा समुदाय में अनसुनी होती है, और मैं अपने साथियों के साथ इस जुनून को साझा करना चाहता था। हर साल, मेरे साथी छात्रों और मैं दुर्लभ रोग जागरूकता कार्यक्रम की मेजबानी करता हूं। रोगियों, छात्रों, चिकित्सक और शोधकर्ता अपने अनुभवों और दुर्लभ रोगों के बारे में अंतर्दृष्टि साझा करने के लिए इकट्ठा होते हैं। हम इन लोगों के जीवन पर प्रकाश डालने की कोशिश करते हैं ताकि उन्हें अपनी कहानियां साझा कर सकें, कभी-कभी पहली बार के लिए।

हालांकि कई छात्र यह मान सकते हैं कि हमें दुर्लभ रोगों के बारे में ज्यादा जानने की ज़रूरत नहीं है क्योंकि हम अपने अभ्यास में उन्हें सामना करने की संभावना नहीं रखते हैं, यह सिर्फ मामला नहीं है। वास्तव में, हम में से हर एक चिकित्सा करियर की तैयारी कर रहे हैं, दुर्लभ रोगों वाले रोगियों को देखेंगे, और इस हकीकत के लिए हम अपने आप को तैयार करने वाली हद तक इन मरीजों के जीवन पर होने वाले प्रभाव का निर्धारण करेंगे। जिन रोगियों के पास दुर्लभ बीमारी है, वे चिकित्सा देखभाल के हर चरण में कठिनाई का सामना करते हैं, जिसमें निदान, उपचार, और जीवन की गुणवत्ता को संरक्षित किया जाता है। कभी-कभी, रोगियों को उनकी स्थिति के लिए सही निदान प्राप्त किए बिना साल लगते हैं। एक बार अंत में एक जवाब है, अक्सर उनकी हालत के लिए कोई इलाज उपलब्ध नहीं है भावी चिकित्सकों के रूप में, हमें इन संभावनाओं को बेहतर बनाने का लक्ष्य रखना चाहिए; ऐसा करने में पहला कदम इस मरीज की आबादी की गहरी समझ विकसित करना शामिल है।

दुर्लभ रोगों के बारे में जानने के लिए मेडिकल छात्रों के लिए विशाल अवसर हैं। एक सामान्य बीमारी होने का अनुभव एक सामान्य बीमारी होने से भिन्न है, इस बारे में एक बुनियादी जानकारी प्राप्त करना उतना ही आवश्यक है। राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (एनआईएच) अपनी वेबसाइट पर दुर्लभ रोगों से संबंधित महान सूचना है, और NORD वेबसाइट 200 रोगी संगठनों से अधिक के लिए ओवरव्यू और लिंक प्रदान करता है जो विशिष्ट दुर्लभ रोगों के बारे में उत्कृष्ट जानकारी प्रदान करते हैं। छात्र भी नि: शुल्क NORD छात्र सदस्यता के लिए लिखकर आवेदन कर सकते हैं bhollister@rarediseases.org। एक बार रजिस्टर करने के बाद, आपको एक मासिक ई-न्यूज और त्रैमासिक न्यूज़लेटर विशेष रूप से स्वास्थ्य देखभाल करियर की योजना के छात्रों के लिए डिज़ाइन किया गया। यदि आप वाशिंगटन, डीसी में फरवरी 27 और 28 में अमरीकी मेडिकल स्टूडेंट एसोसिएशन के वार्षिक सम्मेलन में भाग ले रहे हैं, तो प्रदर्शनी हॉल में एनओएसआर बूथ आते हैं जहां दुर्लभ रोगी वाले रोगी अपनी कहानियों को साझा करेंगे।

प्रत्येक वक्ता के साथ मैं एक दुर्लभ रोगों की घटनाओं के बारे में सुनता हूं, जो हर नए व्यक्ति से मिलते हैं, मुझे एक बार फिर से बहुत गर्व है कि हमारे प्रयास, यदि थोड़े ही तरीके से भी, कुछ अच्छा किया है कई लोगों के विपरीत, जो इस क्षेत्र में वकालत के प्रयासों में शामिल हैं, जब मैंने यह काम शुरू किया, तो मेरे पास दुर्लभ रोगों के लिए व्यक्तिगत कनेक्शन नहीं था। हालांकि, इन संघर्षों का अनुभव करने वाले लोगों को जानने के वर्षों के बाद, मैं कह सकता हूं कि अब मेरे पास कई हैं वास्तव में, यह उन व्यक्तियों की याद है जो जागरूकता बढ़ाने में योगदान देने में मेरी संतुष्टि है, जिन्होंने मेरी रूचियों को निर्देशित किया है, कई फैसलों में एक प्रभाव के रूप में सेवा की है, और अंततः मेरी आकांक्षाएं प्राप्त करने में ड्राइविंग प्रेरणा रही है। हर कदम से मैं अपने कैरियर में आगे बढ़ता हूं, दुर्लभ रोग मेरे साथ आता है और ऐसा करना जारी रखेगा।

दुर्लभ रोगों की वकालत के लिए मेरा जुनून शायद सबसे महत्वपूर्ण पहलू बन गया है जो मुझे परिभाषित करता है और मुझे बना दिया है जो मैं हूं। उसने मुझे दिशा दी है, मुझे एक नेता बना दिया है, और लगातार उन चिकित्सकों में से एक बनने के लिए मुझे तैयार करता है जो कुछ अच्छे काम करेंगे। कुछ साल पहले, मेरे स्नातक प्रोफेसरों में से एक ने मुझसे पूछा, "क्या आप दुर्लभ रोगियों वाली लड़कियां हैं?" उन्होंने कहा कि एक छात्र जो मेरी घटना में भाग लेने के बाद दुर्लभ रोगों की खोज करने के लिए प्रेरणा दे रहा था, उसमें रुचियां अपनी प्रयोगशाला में काम करना यही कारण है कि मैं दुर्लभ रोगों के प्रति जागरूकता पैदा करता हूं। अगर हर साल सिर्फ एक व्यक्ति ही प्रेरित हो जाता है, तो वह अंततः दुनिया के सभी फर्क कर सकती है। यह पता चला है कि, अंत में, हम एक साथ सभी शक्तिशाली हैं। आखिरकार, एनओआरटी के आदर्श वाक्य के अनुसार: "अकेले हम दुर्लभ हैं साथ में हम मजबूत हैं। "