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Cabaletta जैव, इंक।, बी-सेल की मध्यस्थता से ग्रस्त रोगियों के लिए इंजीनियर टी सेल थैरेपी की खोज और विकास पर केंद्रित एक क्लीनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी ने 6 मई, 2020 को घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने DSG3 के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम दिया है। -CAART (Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T cells), mPV के साथ रोगियों में म्यूकोसल फफोले के उपचार में सुधार के लिए म्यूकोसल पेम्फिगस वल्गरिस (mPV) के उपचार के लिए कंपनी का प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार है।

"हम मानते हैं कि यह फास्ट ट्रैक पदनाम, डीएसजी 3-सीएएआरटी के लिए अनाथ ड्रग पदनाम के तुरंत बाद आ रहा है, आगे यह दर्शाता है कि एमपीवी एक विनाशकारी, दुर्लभ बीमारी है जिसके लिए रोगियों को सीमित उपचार विकल्प हैं, जिसके परिणामस्वरूप एक बड़ी आवश्यकता होती है। फास्ट ट्रैक पदनाम हमारी नैदानिक ​​विकास योजनाओं में एक महत्वपूर्ण अगले चरण का प्रतिनिधित्व करता है। "हम इस पदनाम द्वारा प्रदान किए गए लाभों की सराहना करते हैं, जिसमें एफडीए तक पहुंच बढ़ाने और हमारे नैदानिक ​​विकास पथ और नियामक समीक्षा प्रक्रिया के संभावित त्वरण का अवसर शामिल है।"

एफडीए गंभीर या जीवन-धमकाने वाली स्थितियों का इलाज करने और बिना चिकित्सीय जरूरतों को पूरा करने के उद्देश्य से उपचारात्मक विकास के लिए त्वरित विकास और समीक्षा के लिए ड्रग्स या बायोलॉजिक्स को फास्ट ट्रैक पदनाम देता है। फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त करने वाली कंपनियां कई संभावित लाभों के लिए योग्य हैं, जिनमें नैदानिक ​​विकास के दौरान एफडीए के साथ लगातार बैठकें और बातचीत के अवसर के साथ-साथ त्वरित अनुमोदन और / या प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्रता, यदि प्रासंगिक मानदंड मिले हैं। कंपनियों को रोलिंग के आधार पर अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (बीएलए) के वर्गों को जमा करने की अनुमति दी जा सकती है।

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Cabaletta जैव, इंक।, बी-सेल की मध्यस्थता से ग्रस्त रोगियों के लिए इंजीनियर टी सेल थैरेपी की खोज और विकास पर केंद्रित एक क्लीनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी ने 29 जनवरी, 2020 को घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने ऑर्पीस ड्रग पदनाम की अनुमति दी है। पेम्फिगस वल्गरिस (पीवी) के उपचार के लिए कंपनी के प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार, DSG3-CAART। DSG3-CAART को म्यूकोजल पीवी (mPV), B कोशिकाओं के कारण को लक्षित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो सामान्य बी सेल प्रतिरक्षा समारोह को संरक्षित करते हुए, DSG3 प्रोटीन के खिलाफ निर्देशित रोगजनक ऑटोएन्थिबॉडी व्यक्त करते हैं।

"म्यूकोसल पेम्फिगस वल्गरिस एक दुर्लभ और संभावित घातक, पुरानी ऑटोइम्यून बीमारी है जो श्लेष्म झिल्ली की कोशिकाओं के बीच आसंजन के नुकसान की विशेषता है, जिसके परिणामस्वरूप श्लेष्मा झिल्ली के दर्दनाक फफोले, और जीवन-धमकी प्रणालीगत संक्रमणों के लिए संवेदनशीलता बढ़ जाती है,"। डेविड चांग, ​​एमडी, कैबालटाटा के मुख्य चिकित्सा अधिकारी। “प्रभावित रोगियों के लिए, वर्तमान उपचार विकल्पों के बावजूद, अधिक प्रभावी और टिकाऊ उपचारों की तत्काल आवश्यकता है, जो वर्तमान में उपचार के विकल्पों द्वारा प्रदान किए गए सामान्य प्रतिरक्षा दमन और बी सेल रिक्तीकरण से परे बीमारी से विश्वसनीय, पूर्ण और लगातार छूट प्रदान कर सकते हैं। अनाथ ड्रग पदनाम दुर्लभ बीमारियों के लिए जांच चिकित्सा के लिए एक महत्वपूर्ण मान्यता है और हमें संभावित मूल्यवान लाभ प्रदान करता है क्योंकि हम 2020 के अंत तक मरीजों के पहले सहकर्मी से तीव्र सुरक्षा डेटा उत्पन्न करने के लिए DesCAARTes परीक्षण शुरू करने की तैयारी करते हैं। "

एफडीए ने ड्रग या बायोलॉजिक्स के लिए अनाथ ड्रग पदनाम को दुर्लभ बीमारियों या स्थितियों का इलाज करने या रोकने के लिए दिया है जो संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम व्यक्तियों को प्रभावित करते हैं। यह पदनाम कुछ प्रोत्साहनों के लिए काबलेटा को योग्य बनाता है, जिसमें नैदानिक ​​परीक्षण व्यय के लिए आंशिक कर क्रेडिट, माफ की गई उपयोगकर्ता शुल्क और विपणन विशिष्टता के सात वर्षों के लिए संभावित योग्यता शामिल हो सकती है।

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Cabaletta जैव, इंक।, बी-सेल की मध्यस्थता से ग्रस्त रोगियों के इलाज के लिए इंजीनियर टी सेल थैरेपी की खोज और विकास पर केंद्रित एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी ने इस सप्ताह घोषणा की कि उसे अमेरिका से अपनी जांच योग्य नई दवा (INDIA) एप्लीकेशन के लिए मंजूरी मिल गई है। खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) डीएसएमजीएनएएनएक्सएक्स कार्टर्ट्स की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करने के लिए म्यूकोसल सेम्फिगस वल्गैरिस (mPV) के रोगियों में डेस्मोग्लिन एक्सएनयूएमएक्स काइमरिक ऑटोएन्थिबॉडी रिसेप्टर टी कोशिकाओं (डीएसजीएक्सएनयूएमएक्स-सीएएआरटी) के पहले-इन-मानव नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करने के लिए। ये मरीज। कंपनी 3 में पहले रोगी को नामांकित करने का अनुमान लगाती है।

"DSG3-CAART के लिए हमारे IND की FDA की मंजूरी mPV के मरीजों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है और हमारे Cabaletta Approach से चयनात्मक बी सेल एबलेशन (CABA ™) प्लेटफॉर्म के लिए एक उत्पाद उम्मीदवार के लिए पहला IND निकासी है, ”स्टीवन निक्टबर्गर, एमडी, चीफ ने कहा कैबलेट्टा बायो के कार्यकारी अधिकारी और सह-संस्थापक। “DSG3-CAART हमारी घोषणा की गई पाइपलाइन में कई सीएएआर टी सेल उत्पाद उम्मीदवारों में से पहला है, जिसमें मुस्क मायस्थेनिया ग्रेविस के साथ रोगियों को लक्षित करने वाले उत्पाद उम्मीदवार शामिल हैं, जो पेम्फिगस वल्गेरिस (पीवी) के श्लेष्मिक रूप, और हीमोफीलिया के साथ एक मरीज हैं, जो फैक्टर VIII थेरेपी के लिए अवरोधक हैं। ।"

mPV एक संभावित घातक, बी सेल-मध्यस्थता वाली पुरानी, ​​दुर्लभ ऑटोइम्यून बीमारी है जो दर्दनाक रोगियों के श्लेष्म झिल्ली पर दर्दनाक फफोले और घावों का कारण बनती है, जिससे गंभीर और कभी-कभी दुर्बल और जीवन-परिवर्तनकारी प्रभाव होता है। DSG3-CAART को चुनिंदा लक्ष्य के लिए डिज़ाइन किया गया है और B कोशिकाओं को समाप्त करना है जो कि DSG3 के लिए विशेष रूप से स्वप्रतिपिंड व्यक्त कर रहे हैं जो स्वस्थ B कोशिका प्रतिरक्षा क्रिया को संरक्षित करते हुए mPV का कारण हैं। DSG3-CAART में क्रोनिक और सामान्यीकृत इम्युनोसुप्रेशन के दुष्प्रभावों से बचने के साथ-साथ लगातार पूर्ण छूट ऑफ थेरेपी उत्पन्न करने की क्षमता है। वर्तमान में उपलब्ध उपचार विकल्प व्यापक इम्यूनोसप्रेशन को प्रेरित करते हैं, जो रोगी को संक्रमण के खतरे में डालते हैं और अक्सर मध्यम से गंभीर mVV के रोगियों के लिए बाद के रिलेप्स के साथ केवल क्षणिक पूर्ण छूट प्रदान करते हैं। संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 4,250 रोगी mPV से पीड़ित हैं और यूरोप में 6,250 रोगी, जो सभी PV मामलों के लगभग 25% के लिए जिम्मेदार हैं।

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