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अब अनाथ उत्पाद एक्सटेंशन के लिए गति, गति और उपचार अधिनियम (खुला अधिनियम) सीनेट में रुक गया है

नवंबर 2014 में, मैं केमोथेरेपी दवा का इस्तेमाल किया Rituxan मेरी दुर्लभ बीमारी के लिए ऑफ लेबल, इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी)। सभी संभव परिणामों के सावधानीपूर्वक विचार के बाद निर्णय लिया गया। आईटीपी को आंतरिक खून बह रहा है, जो घातक हो सकता है क्योंकि मैं राहत के लिए बेताब था। यह विचार मेरे दिमाग के पीछे रहता था क्योंकि मैंने देखा था कि मेरे प्लेटलेट्स को ड्रॉप और मेरे खून बह रहा एपिसोड गंभीरता में बढ़ोतरी करते हैं।

अंत में, मैंने फैसला किया कि यह एक शॉट देखने योग्य था कि क्या रिट्क्सान छूट में मेरी दुर्लभ बीमारी को रोक सकता है। जब यह सफल रहा, तो मुझे रोमांचित किया गया और शेष ITP समुदाय के साथ मेरी सफलता साझा की। मेरे आश्चर्य के लिए, कई आईटीपी रोगियों ने मुझे बताया कि ऑफ-लेबिल स्टेटस की वजह से उनके पास रिट्क्सन तक पहुंच नहीं थी। जब मैंने पहली बार अनाथ उत्पाद एक्सटेंशन अब के बारे में सुना, त्वरण इलाज और उपचार अधिनियम (अधिनियम खोलें), मैं रोमांचित था! अंत में, कानून प्रस्तुत किया गया था कि दुर्लभ बीमारियों के रोगियों को एफडीए अनुमोदित दवाओं तक पहुंच की अनुमति होगी जो कि अन्य स्थितियों के लिए सुरक्षित और प्रभावी मानी जाती हैं।

पिछले साल दुर्लभ रोग सप्ताह के दौरान, मैंने फ्लोरिडा के कांग्रेस नेता गस बिलिरकिस के साथ मेरी कहानी पर चर्चा की, जिन्होंने ऊर्जा और वाणिज्य समिति को ओपन अधिनियम पेश किया कांग्रेसी बिलिरकिस - मरीजों के लिए एक बड़ा चैंपियन - और उनके स्टाफ ने 21st Century Cures Act में शामिल ओपन अधिनियम के लिए कड़ी मेहनत की। बिल 2015-344 के एक भारी वोट से जुलाई 77 में सदन पारित कर दिया। हालांकि, सीनेट में गति रुकी है, इसलिए अब रोगियों को कार्य करना चाहिए। हाल ही में, सीनेट स्वास्थ्य, शिक्षा, श्रम और पेंशन समिति (एचईएलपीई) ने सूचीबद्ध किए गए बिल, जो 21st सेंचुरी केयर के उनके संस्करण के लिए प्राथमिकता थे, और कुछ कारणों से ओपन एक्ट छोड़ा। मैं इस वर्ष दुर्लभ रोग सप्ताह के लिए पहाड़ी पर होगा, मदद समिति की प्राथमिकता के एजेंडे पर ओपन अधिनियम को शामिल करने के लिए धक्का।

दुर्लभ रोग समुदाय और संपूर्ण रूप से रोगियों के लिए, ओपन एक्ट underserved आबादी के लिए गंभीर रूप से आवश्यक उपचार विकल्प प्रदान करेगा। यह विकास के तहत सीमित या कोई उपचार विकल्प और नई दवाओं वाले रोगों के बीच अंतराल को भरने में मदद करेगा। मैं सभी रोगियों को प्रोत्साहित करता हूं, उनकी बीमारी के बावजूद उनके सीनेटरों तक पहुंचने और बिल के लिए समर्थन व्यक्त करना एफडीए अनुमोदित दवाओं का फिर से पालन करना नए आंकड़े तैयार करेगा जो आगे के शोध के लिए नींव प्रदान करता है। अंततः, ओपन एक्ट दुर्लभ रोगों के लिए नए उपचार और संभावित उपचारों को अनलॉक कर सकता है। मैं इस बात का सबूत रह रहा हूं कि दवाओं के पुनर्निर्माण से जीवन बचा सकता है। पीछे की ओर देखते हुए, रिट्क्सान का इस्तेमाल करने का निर्णय मैंने कभी कल्पना नहीं कर सकता था।

मैं हर किसी को सोशल मीडिया पर बातचीत में शामिल होने के लिए प्रोत्साहित करता हूं, जो कि हैशटैग का उपयोग कर #CuresNow Twitter, Facebook और Instagram पर है। हमारे कई प्रतिनिधि हमारे साथ भाग ले रहे हैं यह हमारी सांसदों को दिखाने का समय है कि हम विशिष्ट बीमारी या निदान के द्वारा पहचाने जाने पर दुर्लभ हो सकते हैं, लेकिन एक साथ हम एक आंदोलन हैं!