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Cabaletta जैव, इंक।, बी-सेल की मध्यस्थता से ग्रस्त रोगियों के इलाज के लिए इंजीनियर टी सेल थैरेपी की खोज और विकास पर केंद्रित एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी ने इस सप्ताह घोषणा की कि उसे अमेरिका से अपनी जांच योग्य नई दवा (INDIA) एप्लीकेशन के लिए मंजूरी मिल गई है। खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) डीएसएमजीएनएएनएक्सएक्स कार्टर्ट्स की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करने के लिए म्यूकोसल सेम्फिगस वल्गैरिस (mPV) के रोगियों में डेस्मोग्लिन एक्सएनयूएमएक्स काइमरिक ऑटोएन्थिबॉडी रिसेप्टर टी कोशिकाओं (डीएसजीएक्सएनयूएमएक्स-सीएएआरटी) के पहले-इन-मानव नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करने के लिए। ये मरीज। कंपनी 3 में पहले रोगी को नामांकित करने का अनुमान लगाती है।

"DSG3-CAART के लिए हमारे IND की FDA की मंजूरी mPV के मरीजों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है और हमारे Cabaletta Approach से चयनात्मक बी सेल एबलेशन (CABA ™) प्लेटफॉर्म के लिए एक उत्पाद उम्मीदवार के लिए पहला IND निकासी है, ”स्टीवन निक्टबर्गर, एमडी, चीफ ने कहा कैबलेट्टा बायो के कार्यकारी अधिकारी और सह-संस्थापक। “DSG3-CAART हमारी घोषणा की गई पाइपलाइन में कई सीएएआर टी सेल उत्पाद उम्मीदवारों में से पहला है, जिसमें मुस्क मायस्थेनिया ग्रेविस के साथ रोगियों को लक्षित करने वाले उत्पाद उम्मीदवार शामिल हैं, जो पेम्फिगस वल्गेरिस (पीवी) के श्लेष्मिक रूप, और हीमोफीलिया के साथ एक मरीज हैं, जो फैक्टर VIII थेरेपी के लिए अवरोधक हैं। ।"

mPV एक संभावित घातक, बी सेल-मध्यस्थता वाली पुरानी, ​​दुर्लभ ऑटोइम्यून बीमारी है जो दर्दनाक रोगियों के श्लेष्म झिल्ली पर दर्दनाक फफोले और घावों का कारण बनती है, जिससे गंभीर और कभी-कभी दुर्बल और जीवन-परिवर्तनकारी प्रभाव होता है। DSG3-CAART को चुनिंदा लक्ष्य के लिए डिज़ाइन किया गया है और B कोशिकाओं को समाप्त करना है जो कि DSG3 के लिए विशेष रूप से स्वप्रतिपिंड व्यक्त कर रहे हैं जो स्वस्थ B कोशिका प्रतिरक्षा क्रिया को संरक्षित करते हुए mPV का कारण हैं। DSG3-CAART में क्रोनिक और सामान्यीकृत इम्युनोसुप्रेशन के दुष्प्रभावों से बचने के साथ-साथ लगातार पूर्ण छूट ऑफ थेरेपी उत्पन्न करने की क्षमता है। वर्तमान में उपलब्ध उपचार विकल्प व्यापक इम्यूनोसप्रेशन को प्रेरित करते हैं, जो रोगी को संक्रमण के खतरे में डालते हैं और अक्सर मध्यम से गंभीर mVV के रोगियों के लिए बाद के रिलेप्स के साथ केवल क्षणिक पूर्ण छूट प्रदान करते हैं। संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 4,250 रोगी mPV से पीड़ित हैं और यूरोप में 6,250 रोगी, जो सभी PV मामलों के लगभग 25% के लिए जिम्मेदार हैं।

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